CRISPR Therapeutics AG является швейцарской компанией по редактированию генов. Она фокусируется на разработке преобразующих генных препаратов для лечения серьезных заболеваний. Компания разрабатывает свои продукты с использованием платформы редактирования генов с кластерными регулярно расположенными короткими палиндромными повторами (CRISPR)/Cas9, которая позволяет вносить точные направленные изменения в геномную дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК). Компания имеет портфель терапевтических программ по целому ряду направлений заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Её ведущим продуктом-кандидатом является CTX001, терапия ex vivo с отредактированным геном CRISPR для лечения пациентов, страдающих трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней фетального гемоглобина в эритроцитах. Компания ведет деловые операции в Лондоне и Соединенном Королевстве, а также научно-исследовательские и опытно-конструкторские работы в Соединенных Штатах.